เส้นทางสู่ความโปร่งใส: องค์การฯ เปิดเผยค่าใช้จ่ายในการวิจัยเพื่อบรรทัดฐานใหม่ด้านวัณโรค

กรุงเจนีวา วันที่ 25 เมษายน 2567 ในที่ประชุมการตั้งราคาสินค้าเภสัชกรรมและนโยบายที่เกี่ยวกับการเบิกจ่ายเงิน ครั้งที่ 5 ขององค์การอนามัยโลก (5th WHO Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Policies conference) องค์การแพทย์ไร้พรมแดน (Doctors Without Borders / Médecins Sans Frontières - MSF) ได้นําเสนอการคำนวณค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิก TB-PRACTECAL ซึ่งผลที่ได้นั้นเป็นบรรทัดฐานใหม่ของสูตรยาแบบรับประทานที่สั้นกว่า* ในการรักษาวัณโรคชนิดดื้อยา (DR-TB) ซึ่งมีมูลค่ารวม 34 ล้านยูโร** โดยเป็นครั้งแรกที่มีการแจกแจงค่าใช้จ่ายโดยละเอียดในการทดลองทางคลินิกแต่ละรายการต่อสาธารณะ เป็นการล้มล้างความไม่โปร่งใสที่มีในอุตสาหกรรมการพัฒนายา และลบวาทกรรมสาธารณะและในทางการเมืองที่ว่ายารักษาโรคจำต้องมีราคาแพงตามต้นทุนการวิจัยและพัฒนา (R&D) ที่สูง การศึกษาขององค์การฯ ถือเป็นก้าวแรกที่สําคัญในการยกระดับความโปร่งใสในค่าใช้จ่ายของการวิจัยและพัฒนาด้านชีวเวชศาสตร์ ซึ่งจะนำให้เกิดตัวแบบการวิจัยและพัฒนาที่ทัดเทียมกันมากขึ้น และเป็นหลักประกันการเข้าถึงการแพทย์แก่ผู้ซึ่งต้องได้รับการรักษาโดยเร่งด่วน

โดยการต่อยอดจากบทวิเคราะห์นี้ ทางองค์การฯ ได้พัฒนา 'Transparency CORE' ซึ่งเป็นชุดเครื่องมือการรายงานค่าใช้จ่ายการทดลองทางคลินิก และเรียกร้องให้องค์กรสาธารณะและไม่แสวงหาผลกําไรทั้งหมดเผยแพร่ค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิก และสนับสนุนการพัฒนานโยบายระหว่างประเทศเพื่อกําหนดให้มีการรายงานค่าใช้จ่ายที่เป็นมาตรฐาน

“เราส่งเสริมให้ผู้สนับสนุนการทดลองทางคลินิกและผู้วิจัยได้ทดลองใช้ ‘Transparency CORE toolkit’ ของเรา ชุดเครื่องมือนี้ได้สร้างขึ้นเพื่อเป็นแนวทางในการอำนวยความสะดวกในการเผยแพร่ข้อมูลค่าใช้จ่าย ในขณะที่ความโปร่งใสในค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนายังคงเป็นเรื่องที่เข้าใจยาก แต่ความโปร่งใสในค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิกเป็นขั้นตอนที่นำมาซึ่งการเปลี่ยนแปลงไปสู่การเปิดเผยว่านวัตกรรมทางการแพทย์มีค่าใช้จ่ายเท่าใด และสร้างอนาคตที่การเข้าถึงยาและเครื่องมือทางการแพทย์ ที่ราคาไม่ได้เป็นอุปสรรค" ดร. แบร์น-ธอมัส เนียงวา (Dr Bern-Thomas Nyang’wa) ผู้อำนวยการฝ่ายการแพทย์ขององค์การแพทย์ไร้พรมแดน และหัวหน้าคณะวิจัย TB-PRACTECAL กล่าว 

ความโปร่งใสจะต่อชีวิตของผู้คน

ขั้นตอนการวิจัยทางคลินิกนั้นถือเป็นสัดส่วนหลักของต้นทุนในการพัฒนาสินค้าด้านสุขภาพ แต่แท้จริงแล้วเป็นจำนวนเงินเท่าไรนั้นก็ยังคงไม่เป็นที่เปิดเผย โดยยังไม่ปรากฏรายการแจกแจงค่าใช้จ่ายให้สาธารณะชนรับรู้แต่อย่างใด ค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาเต็มรูปแบบสำหรับการพัฒนายาใหม่มีตั้งแต่ 43.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ (40 ล้านยูโร)*** ไปจนถึง 4.2 พันล้านดอลลาร์ (3.9 พันล้านยูโร) โดยใช้วิธีการที่หลากหลาย การประมาณการค่าใช้จ่ายสำหรับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 และระยะที่ 3 อยู่ระหว่าง 5 -142 ล้านดอลลาร์สหรัฐ (4.7-133 ล้านยูโร)

ความโปร่งใสของค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิกเป็นสิ่งจําเป็นในการแจงนโยบายการกําหนดราคาและวิธีการใหม่ๆ ในการให้ทุนสนับสนุนการวิจัยและพัฒนาด้านชีวการแพทย์ วาทกรรมสาธารณะและนโยบายเกี่ยวกับการกําหนดราคาผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์สะท้อนให้เห็นถึงคํากล่าวอ้างอย่างไม่มีวิจารณญานที่พูดกันมานานในอุตสาหกรรมยา ว่าจําเป็นต้องมีราคาที่สูงเพื่อชดเชยราคาการวิจัยและพัฒนาที่สูงและรักษานวัตกรรมในอนาคต

อย่างไรก็ตามการวิจัยแสดงให้เห็นว่าไม่มีความเชื่อมโยงระหว่างราคายาที่สูงและการใช้จ่ายในอุตสาหกรรมในการวิจัยและพัฒนา อย่างไรก็ตามการประเมินค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาของอุตสาหกรรมยายังคงใช้เพื่อแจ้งนโยบายการวิจัยและพัฒนาและการถกเรื่องราคาที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ ในขณะที่นักวิเคราะห์นอกอุตสาหกรรมสามารถเข้าถึงข้อมูลที่เหมาะสมยิ่งขึ้นเกี่ยวกับต้นทุนของการวิจัยและพัฒนารวมถึงการสนับสนุนเงินทุนที่สําคัญจากภาครัฐและภาคองค์กรกุศล ข้อมูลเหล่านี้ได้ก่อให้เกิดการถกด้านราคาและกระตุ้นการเคลื่อนไหวทั่วโลกเพื่อการลดราคา

เป็นเวลากว่าทศวรรษที่ยารักษาวัณโรคที่สำคัญเบดาควิลินซึ่งเป็นแกนหลักของข้อกำหนด DR-TB ทั้งหมดรวมถึงข้อกำหนด TB-PRACTECAL ยังคงอยู่ไกลเกินเอื้อมสำหรับผู้ที่มี DR-TB เนื่องจากราคาที่สูงเกินไป การเปิดเผยจากการวิจัยทางวิชาการว่าการลงทุนจากภาครัฐในการวิจัยและพัฒนาของยาเบดาควิลีน (bedaquiline) มีมากกว่าการลงทุนภาคเอกชนถึงห้าเท่า เป็นข้อมูลสำคัญในการเคลื่อนไหวทั่วโลกที่นำโดยนักกิจกรรมวัณโรคและภาคประชาสังคมซึ่งส่งผลให้ยาช่วยชีวิตนี้ลดลงอย่างมีนัยสำคัญ

“การเคลื่อนไหวทั่วโลกที่ผลักดันให้มีการลดราคาอย่างมีนัยสำคัญของยารักษาวัณโรคอย่างเบดาควิลีนแสดงให้เห็นว่าความโปร่งใสของค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาสามารถนำไปสู่การเข้าถึงเครื่องมือทางการแพทย์ที่เพิ่มขึ้นและช่วยชีวิตคนได้มากขึ้น” โรซ สกอร์เซ (Roz Scourse) ที่ปรึกษาด้านนโยบายของแคมเปญการเข้าถึงขององค์การฯ กล่าว

ข้อมูลโดยละเอียดเกี่ยวกับค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิกสามารถช่วยในการออกแบบโครงการริเริ่มด้านการวิจัยและพัฒนาในอนาคต รวมถึงสิ่งจูงใจด้านการวิจัยและพัฒนาที่เป็นนวัตกรรมและกลไกการจัดหาเงินทุน โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับพื้นที่ที่ขาดความสนใจในเชิงการค้าในกรณีที่ไม่มีตลาดที่ทำกำไร เช่น วัณโรค การดื้อยาต้านจุลชีพ และเชื้อโรคที่อาจเกิดจากการระบาดใหญ่ ความโปร่งใสเกี่ยวกับค่าใช้จ่ายโดยละเอียดของการทดลองทางคลินิกยังสามารถช่วยในการจัดทำงบประมาณการทดลองทางคลินิกและการวางแผนทางการเงิน โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับยาที่ไม่แสวงหาผลกำไร หรือเงินทุนสาธารณะ และการจัดตั้งการทดลองทางคลินิกนอกประเทศที่มีรายได้สูง การขาดข้อมูลดังกล่าวถือเป็นความท้าทายเมื่อมีการวางแผนด้วย TB-PRACTECAL

“การประชุมสมัชชาอนามัยโลกในปีนี้จะเป็นปีที่ 5 นับตั้งแต่การยอมรับในการแก้ปัญหาความโปร่งใส รัฐบาลทุกรัฐบาลจะต้องดำเนินการอย่างเร่งด่วนเพื่อออกกฎหมายกำหนดให้มีการเปิดเผยค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนา รวมถึงค่าใช้จ่ายในการทดลองทางคลินิกโดยเฉพาะอย่างยิ่งในกรณีที่การวิจัยและพัฒนาได้รับการสนับสนุนจากภาครัฐ” สกอร์เซ กล่าว

*องค์การแพทย์ไร้พรมแดน เป็นหน่วยงานหลักในการทดลองยาแบบสุ่มโดยมีกลุ่มควบคุม TB-PRACTECAL ระยะที่ 2b ถึง 3 ซึ่งทำให้ได้สูตรยาใหม่ในการรักษาวัณโรคชนิด DR ในปี 2565 ผลที่ได้จากการทดลองที่สำคัญนี้นำไปสู่การที่องค์การอนามัยโลกแนะนำให้ใช้ยา bedaquiline pretomanid linezolid และ moxifloxacin (หรือเรียกโดยย่อว่า BPaLM) เป็นเวลา 6 เดือน ซึ่งเป็นทางเลือกหลักในการรักษาวัณโรคดื้อยา rifampicin จนถึงขณะนี้ สูตรยาดังกล่าวได้ถูกรับไปใช้ใน 40 ประเทศ 

** ค่าใช้จ่ายทั้งหมด 33.9 ล้านยูโร ในขณะที่มีการนำเสนอผลการวิจัยบนบรรทัดในการประชุม WHO PPRI ค่าใช้จ่ายโดยละเอียดทั้งหมดของการทดลองทางคลินิกได้ถูกส่งไปในการคัดเลือกพิชญพิจารณ์ (peer-review) เพื่อตีพิมพ์ในวารสารฉบับหนึ่ง ในการตีพิมพ์ฉบับเต็มค่าใช้จ่ายจะถูกแบ่งออกเป็น 27 หมวดหมู่ ได้แก่ค่าใช้จ่ายตามปีและตามไซต์ทดลองเพื่อให้มีความโปร่งใสในระดับสูง

*** อ้างอิงจากอัตราแลกเปลี่ยน ณ วันที่ 22 เมษายน 2567