“5元检测” (Time for $5) 运动：无国界医生组织“Access”运动的工作人员在纽约证券交易所外抗议，该运动呼吁美国 Cepheid 和 Danaher 公司降低其救命的 GeneXpert 测试的价格。美国纽约市，2023 年 9 月。© Marilia Gurgel
具有里程碑意义的临床试验彻底改变了耐多药结核病（MDR-TB）的治疗
从2010年起，结核病诊疗的科学研究开始不断取得了突破，贝达喹啉（bedaquiline）、德拉马尼（delamanid）和普托马尼（pretomanid）等三种药物和一种名为GeneXpert的快速分子诊断检测逐一问世。无国界医生（MSF）是首批采用这些药物和检测方法的组织之一。而在当时，耐多药结核病（MDR-TB）患者要忍受两年痛苦的治疗过程：两年中每天服用20粒药，此外还需要在最长可达8个月的时间里，忍受每天注射的痛苦。
这种治疗往往会产生严重的副作用，如精神错乱和耳聋，但治愈率仅为55%左右。目睹了耐多药结核病患者如此漫长而痛苦的治疗过程后，无国界医生及其合作伙伴启动了三项创新临床试验：TB-PRACTECAL、“终结结核病”（endTB）和“终结耐氟喹诺酮类药物耐多药结核病”（endTB-Q），目的是提供疗效更好、更安全和疗程更短的治疗方案。这些试验旨在填补制药企业所留下的空白——制药企业将新药推向市场，但却没有完成最后一步，即找到治愈耐多药结核患者的最佳药物组合。
Ramya 医生在终结结核病诊所的随访期间对一名耐药性结核病患者进行身体检查。印度，2023 年 10 月。© Siddhesh Gunandekar/MSF
2023年，经过多年来的不懈努力，成果终于显现，给结核病患者和国家结核病项目带来了切实好处。第一个阶段性成果是BPaLM治疗方案的推广。这是一种为期六个月的全口服疗法，在TB-PRACTECAL试验中开展了相关研究，将贝达喹啉和普托马尼与老药利奈唑胺（linezolid）和莫西沙星（moxifloxacin）相结合，治愈率高达的89%。世界卫生组织（WHO）认识到了这一治疗方案的优势——高效、疗程短、无需注射、毒性低、适用于所有人群，因此现在推荐BPaLM作为治疗14岁以上耐多药结核病患者的首选一线疗法。
同年，无国界医生的“终结结核病”试验(endTB Trial)也取得了开创性的成果，即另外三种为期9个月的口服疗法，它们包含贝达喹啉和/或德拉马尼，在耐多药结核病患者中取得了很好的疗效且具有很高的安全性。“终结结核病”方案给患者提供了新的治疗选择，包括不建议使用普托马尼的患者，如儿童和孕妇。第四种“终结结核病”方案也取得了不错的效果，可用作对贝达喹啉和/或利奈唑胺耐药或不耐受患者的替代方案。
2023年初，“终结耐氟喹诺酮类药物耐多药结核病”试验(endTB-Q Trial)完成了患者招募工作，试验结果预计将于2025年初公布。该试验针对更严重的结核病（即准广泛耐药结核病）的治疗方案做出评估。
此外，这些新的治疗方案缓解了结核病项目和临床医生在提供治疗时面临的挑战。
在克服诊断和治疗障碍方面取得的主要成果
遗憾的是，并非每个人都能获得这些疗程更短、更安全的治疗方案。障碍之一便是所需费用：这些治疗方案中使用的新药非常昂贵，这主要是由于制药企业的专利保护。然而，经过无国界医生“病者有其药”（Access Campaign）项目和世界各地结核病治疗活动家十多年的倡导以及持续的公众压力，终于在2023年取得了重大进展。
2023年8月，美国制药企业强生（J&J）采取了一项历史性举措，将贝达喹啉的价格削减了50%，使得一个完整BPaLM疗程（6个月）所需（贝达喹啉）用量的价格由此降至130美元。推出这一举措的背景是，同年3月，两名结核病康复者文卡特森（Nandita Venkatesan）和蒂斯勒（Phumeza Tisile）成功阻止强生试图扩大其在印度对贝达喹啉的专利垄断。随后，强生宣布撤回其在所有结核病高负担国家的次级专利，允许生产负担得起的仿制药。此次降价使得未来三年中，全球基金将节省2,600万美元，各国可多购买450,000个为期6个月的疗程所需的贝达喹啉。
无国界医生组织的一名实验室技术人员在 GeneXpert 机器中安装结核病检测盒，以检测结核病。乌兹别克斯坦，2023 年 9 月。© Victoria Gendina/MSF
另一项成果是2023年在结核病诊断方面取得的空前胜利。2023年9月，“5元检测”运动(Time for $5)（由“病者有其药”项目于2019年发起，超过150个民间社会组织参与）带来的公众压力最终产生了影响，有了回报。美国诊断公司赛沛（Cepheid）及其母公司丹纳赫（Danaher）宣布将GeneXpert结核病检测试剂的价格降低20%，从每单位9.98美元降至7.97美元。据估计，这将为全球基金每年节省3,200万美元，意味着全球每年可多购买360万份检测试剂，通过及时、准确的诊断直接惠及结核病患者。无国界医生预计每年可节省150,000美元，从而释放资源用于其他项目需求，如治疗和社会心理支持。
儿童也是受益者
今年，无国界医生在实施世卫组织新建议的试点地区，儿童结核病的诊断人数也有所增加，还启动了一项多中心的实施性研究和多国政策问卷调查。这些举措是2023年获批的多国多部门项目“TACTiC（检测、预防、治愈儿童结核病）”的一部分。
结核病患者和无国界医生团队每天都面临着应对结核病的挑战。2024年，我们将在自身项目及更大的范围，努力让更多人获得这些新的治疗方案和诊断工具，并加倍努力倡导，使它们更加普及，让人们负担得起。无国界医生及其合作伙伴在2023年取得的显著进展表明，长期坚持不懈的共同努力和实践，可以为结核病患者的生活带来重大改变。
